Drotrekogina alfa (ludzkie rekombinowane aktywowane białko C, rhACP, Xigris®) jest rekombinowaną postacią białka C pochodzącego z osocza – różni się od niego jedynie zawartością rzadkich oligosacharydów w części węglowodanowej cząsteczki. Aktywowane białko C jest ważnym regulatorem procesu krzepnięcia krwi ograniczającym powstawanie trombiny poprzez inaktywowanie czynników Va i VIIIa.  Ponadto, aktywowane białko C jest ważnym modulatorem ogólnoustrojowej odpowiedzi na zakażenie, mającym działanie przeciwzakrzepowe i profibrynolityczne.

Stosowanie drotrekoginy alfa w leczeniu sepsy zawsze budziło wiele zastrzeżeń i kontrowersji. Badaniem, które rozsławiło rekombinowane ludzkie aktywowane białko C było badanie Protein C Worldwide Evaluation of Severe Sepsis (PROWESS), w którym wykazano obniżenie śmiertelności o 6,1 proc. wśród chorych otrzymujących drotrekoginę. Jednak późniejsze badania nie potwierdziły skuteczności tego leku w poszczególnych grupach pacjentów.  Z powodu braku jednoznacznych dowodów na skuteczność drotrekoginy alfa w leczeniu sepsy w wytycznych Surviving Sepsis Campaign (SSC) z 2010 roku siła zalecenia stosowania aktywowanego białka C została określona jako słaba. Los rhAPC przypieczętowało badanie PROWESS-SHOCK, w którym wykazano, że lek ten nie zmniejsza śmiertelności chorych we wstrząsie septycznym. Bazując na tych danych, jeszcze przed publikacją najnowszych wytycznych SSC 2012, zdecydowano się na wykreślenie drotrekoginy alfa z listy leków używanych do leczenia sepsy. W Polsce decyzję o wycofaniu leku z obrotu wydał Główny Inspektor Farmaceutyczny.

Autor:

Ewa Witkowska